Axit 4-phenylbutyric (4-Phenylbutyric acid) CAS: 1821-12-1

4-Phenylbutyric acid (4-PBA, axit 4-phenylbutyric) là một hợp chất hữu cơ có công thức phân tử C10H12O2, khối lượng phân tử 164,20 g/mol. Nó là một acid carboxylic thơm với chuỗi bốn carbon giữa vòng phenyl và nhóm carboxyl. 4-PBA là một chất hoạt động sinh học quan trọng, được biết đến như một chất ức chế histone deacetylase (HDAC) và một chất giảm căng thẳng lưới nội chất (ER stress), cũng như là một chất ổn định protein sai hỏng.

Cơ chế tác dụng: 4-PBA hoạt động như một chất ức chế HDAC (chủ yếu HDAC lớp I và II), làm tăng acetyl hóa histone và non‑histone, dẫn đến kích hoạt biểu hiện gen và ảnh hưởng đến chu kỳ tế bào, apoptosis và biệt hóa. Ngoài ra, 4-PBA còn là một chất hóa học dạng chaperone, giúp làm giảm sự tích tụ protein sai hỏng và cải thiện chức năng của mạng lưới nội chất, từ đó bảo vệ tế bào khỏi căng thẳng ER.

Ứng dụng lâm sàng và nghiên cứu: 4-PBA đã được nghiên cứu trong điều trị các bệnh như ung thư (đặc biệt là ung thư tuyến tiền liệt, ung thư vú), rối loạn di truyền (ví dụ: bệnh xơ nang, thiếu hụt enzyme), bệnh thoái hóa thần kinh (Alzheimer, Parkinson, Huntington) và các bệnh viêm nhiễm. Nó cũng được sử dụng như một chất bổ trợ trong điều trị các bệnh lý gan và thận.

An toàn: 4-PBA thường được dung nạp tốt, các tác dụng phụ có thể bao gồm buồn nôn, chóng mặt và mệt mỏi. Nó là thuốc kê đơn và cần được sử dụng dưới sự giám sát y tế.